欧博allbet武田酶替代疗法未通过中期试验

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发布时间:2024-09-21 00:47

原创 NeuS 神经现实 收录于合集 #神经通讯 11个

脑科学科研转化,欧博allbet临床试验和审批,投融资新闻等,每周为您播报。神经通讯第39期,为您整理了7条资讯,敬请查阅。

整理:骐迹、ChatGPT

01. 发现可能与PTSD和MDD有关的基因

由麦克莱恩医院领导的国际研究团队揭示了可能与创伤后应激障碍(PTSD)和重度抑郁症(MDD)有关的基因。研究有助于产生PTSD和MDD新的标志物以及治疗靶点。

先前的相关研究表明,大脑的背外侧前额叶皮层区域(DLPFC)与PTSD和MDD有关。研究人员比较了11名患有PTSD的患者、10名患有MDD的患者以及11名没有这些疾病的个体,分析了这些个体的死后DLPFC样本中细胞表达的基因。

研究人员通过单细胞RNA测序的技术检测了哪些细胞(包括八种不同类型的细胞)表达了哪些基因。

分析表明,某些基因在DLPFC神经元和星形胶质细胞(一种支持神经元的细胞)中以不同水平表达,表达水平具体取决于个体是否患有PTSD或MDD。

研究发表在The American Journal of Psychiatry杂志上。

https://doi.org/10.1176/appi.ajp.20220478

02. 新研究发现32种蛋白质或可帮助预测痴呆症风险

近日,研究人员通过检测与中年人群痴呆症风险相关的上千种血浆蛋白、并进行了长达25年的随访,为这一问题提供了新的线索——他们成功发现32种蛋白质可能是痴呆症早期发病的关键,它们可以用来提早预测痴呆症的发生。

为探寻血液中与痴呆症相关的可疑蛋白,研究人员纳入了社区动脉粥样硬化风险(ARIC)研究中1万多名受试者(基线年龄60岁,1993-1995年)进行分析,他们在基线时没有痴呆症。有17%的受试者在第6次随访(2016-2017年)时患上了痴呆症。

对受试者基线时与末次随访时的血液样本中4877种血浆蛋白进行检测后,研究人员发现了32种与痴呆症的临床结局相关的血浆蛋白,它们参与了蛋白质水解、免疫、突触功能和细胞外基质激活等生物学功能。

研究发表在Science Translational Medicine上。

https://doi.org/10.1126/scitranslmed.adf5681

03. 临床试验未达预期效果,FDA拒绝考虑批准脊髓小脑性共济失调药物

近日,Biohaven宣布,FDA拒绝受理trigriluzole用于治疗脊髓小脑性共济失调(SCA)的新药申请(NDA),因为其关键临床3期试验的主要终点未能达到。Biohaven表示,未来将要求与FDA召开A类会议以讨论trigriluzole的情况。

SCA是一种显性遗传性疾病,通常在成年早期出现症状,并在数年内进展。疾病进展后,患者可能需要依靠轮椅行动,或者因步态不协调而易跌倒、因言语障碍而无法沟通、吞咽困难,甚至过早死亡。

此前,Troriluzole用于治疗SCA此前曾获得美国FDA的快速通道和孤儿药认证,以及欧洲药品管理局的孤儿药认证。

04. 武田酶替代疗法TAK-611未达到中期试验主次终点

武田的酶替代疗法TAK-611在临床2期试验中未达到主要和次要终点。TAK-611是一种重组人芳基硫酸酯酶A替代疗法,鞘内给药,正在开发用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)。

MLD是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病,特征是细胞内脂质的致病性积聚,从而导致器官功能进行性丧失。

05. 贝克曼库尔特与Fujirebio合作,开发阿尔茨海默病血液检测试剂盒

近日,贝克曼库尔特公司和Fujirebio公司宣布,它们将合作开发基于血液的阿尔茨海默病检测试剂盒。通过合作,Fujirebio将在贝克曼库尔特公司的Access免疫分析仪产品上开发检测项目。两家公司表示,此次合作旨在增加基于血液的阿尔茨海默氏症检测的可及性,补充并加速阿尔茨海默氏症治疗药物的影响力。

06. 渤健收购Reata Pharmaceuticals,交易总额73亿美元

近日,渤健与Reata Pharmaceuticals共同宣布,两家公司已达成最终协议,渤健将以每股172.5美元的价格现金收购Reata,交易总额约为73亿美元。该交易目前已获得两家公司董事会同意,预计2023年第四季度完成。

Reata目前已在开发调节严重神经系统疾病的细胞代谢和炎症的治疗方法上取得重大进展,旗下唯一一款治疗16岁及以上青少年和成年人弗里德赖希共济失调症(FA)的药物omaveloxolone(商品名:Skyclarys)已于今年2月获FDA批准上市。该产品是美国首个也是唯一获批治疗FA的药物,其于欧洲的监管审查正在进行中。

07. RapidAI获得7500万美元融资

近日,RapidAI获得7500万美元C轮融资,以增强其临床决策和工作流程支持技术的创新。该公司开发人工智能和技术工作流程解决方案来解决神经血管、心脏和血管疾病。RapidAI的快速NCCT中风平台为医院提供成像和决策支持,该公司还开发了脑动脉瘤管理以及可疑中央肺栓塞识别和通知的模块。这笔资金旨在推动平台创新,以支持更多疾病状态和上市功能,以加速新地区和产品垂直领域的增长。

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